越來(lái)越多罕見病用藥納入醫(yī)保目錄。無(wú)論是用于難治性癲癇的“救命藥”氯巴占，還是治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊，再或是針對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物利司撲蘭口服溶液用散……近日，國(guó)家醫(yī)保局等部門發(fā)布新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。在新增的91種藥品中，包含13種罕見病用藥。截至目前，超過(guò)90種罕見病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

什么是罕見病？顧名思義，是指極少數(shù)人身上發(fā)生的稀有疾病，又稱“孤兒病”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義，罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%到0.1%之間的疾病或病變，全球已知的罕見病有7000多種。我國(guó)現(xiàn)有各類罕見病患者2000多萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。診治難、用藥難、藥價(jià)高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。

罕見病群體面臨的困難，引起黨和政府的高度重視，2018年起，罕見病藥物研發(fā)及治療進(jìn)入“快車道”，針對(duì)不同罕見病診治中心陸續(xù)成立、多種藥物正式上市。有關(guān)部門近年來(lái)一直在努力解決罕見病患者的治療問(wèn)題，通過(guò)優(yōu)化藥物審批準(zhǔn)入、醫(yī)保“靈魂砍價(jià)”等，持續(xù)推動(dòng)更多罕見病用藥進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，促進(jìn)國(guó)產(chǎn)自主創(chuàng)新罕見病用藥研發(fā)生產(chǎn)，憑借“藥有所保”降低患者負(fù)擔(dān)，讓罕見病患者重新燃起生的希望。

一種又一種罕見病用藥相繼被納入醫(yī)保目錄，實(shí)實(shí)在在地提高著罕見病用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性。有的罕見病藥品經(jīng)醫(yī)保多輪“砍價(jià)”，降價(jià)幅度甚至超過(guò)九成。罕見病藥品保障水平穩(wěn)步提升，越來(lái)越多罕見病患者從中受益。

政策支持科學(xué)引導(dǎo)，促進(jìn)更多罕見病藥品研發(fā)與使用步入良性循環(huán)。以往，罕見病藥物因?yàn)檠邪l(fā)成本高、市場(chǎng)容量小，致使定價(jià)昂貴，常常陷入藥企賣不動(dòng)、患者用不起的尷尬境地。醫(yī)保談判“以量換價(jià)”，促使藥企薄利多銷，兼顧并實(shí)現(xiàn)了罕見病患者能用上藥、醫(yī)保資金安全運(yùn)行、醫(yī)藥企業(yè)可持續(xù)發(fā)展的“多贏”。再加上一系列支持鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)的政策措施，調(diào)動(dòng)藥企加強(qiáng)罕見病藥物研發(fā)投入的積極性，為治療罕見病帶來(lái)更多可能與希望。

天有不測(cè)風(fēng)云，人間有溫暖呵護(hù)。在與罕見病斗爭(zhēng)的過(guò)程中，需要大眾更多的同情心、同理心。在協(xié)調(diào)各方權(quán)益的過(guò)程中，要解決各種矛盾問(wèn)題。但有一點(diǎn)是肯定的，辦法總比困難多。讓罕見病患者病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所保，是社會(huì)文明的必然要求，更體現(xiàn)著黨和政府對(duì)每一個(gè)生命的尊重與保障。

每一次罕見病用藥保障的推進(jìn)，每一步治療能力的提升，都是在為生命之花重新綻放多添一份力。我們相信，久久為功，滴水穿石。隨著各方積極攜手，罕見病用藥保障范圍還將進(jìn)一步擴(kuò)大，惠及更多罕見病患者和家庭。“醫(yī)學(xué)孤兒”不孤單！

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